Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo etanerceptu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z zespołem SAPHO

Projekty finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych

Tytuł projektu: „Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo etanerceptu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z zespołem SAPHO”
 
Kierownik projektu: dr n. med. Jakub Wroński

Nr Umowy: 2022/ABM/01/00003-00

Kwota dofinansowania: 12 192 647,68 zł

Okres realizacji: 1.08.2022-31.07.2028
 
Cel projektu:
 
Głównym celem badania jest pierwsze na świecie badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo inhibitorów TNF w zespole SAPHO w sposób zgodny z EBM (medycyną opartą na faktach) – randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne porównujące skuteczność i bezpieczeństwo etanerceptu z placebo u pacjentów z zespołem SAPHO.
 
Zespół SAPHO (ang. Synovitis, Acne, Pustulosis, Hyperostosis, Osteitis) to rzadka zapalna choroba autoimmunologiczna (częstość występowania u osób rasy kaukaskiej ok 1:10 000). SAPHO charakteryzuje się współwystępowaniem zapalenia stawów i niebakteryjnego zapalenia kości ze zmianami skórnymi, takimi jak łuszczyca krostkowa i trądzik. Choć etiologia pozostaje nieznana, postuluje się współudział czynników infekcyjnych oraz genetycznych. Ze względu na częste zajęcie szkieletu osiowego oraz współwystępowanie łuszczycy i nieswoistych zapaleń jelit zespół SAPHO zaliczany jest do seronegatywnych spondyloartropatii.
 
Do najczęstszych objawów choroby należą: zapalenie w obrębie przedniej ściany klatki piersiowej (najczęściej w stawach mostkowo-obojczykowego), zapalenie kręgosłupa i stawów krzyżowo-biodrowych, a także łuszczyca krostkowa dłoni i stóp. Stosunkowo często można zaobserwować również zapalenie kości, zapalenie stawów obwodowych oraz ciężki trądzik na twarzy i tułowiu.
 
Zespół SAPHO znacząco obniża jakości życia pacjentów ze względu na przewlekłe występowanie bólu, ograniczając codzienną aktywność pacjentów. Może również prowadzić do niepełnosprawności – około połowa pacjentów prezentuje objawy ciężkiej spondyloartropatii osiowej. Choć zespół SAPHO nie zagraża życiu, może również prowadzić do lokalnej destrukcji kości (najczęściej stawów mostkowo-obojczykowych). Obecnie nie istnieje żaden lek zarejestrowany w leczeniu zespołu SAPHO, co jednak ważniejsze, brakuje również standardów opieki nad pacjentami. Z uwagi na rzadkie występowanie choroby nie istnieją wytyczne ani rekomendacje dotyczące leczenia choroby, zaś wszystkie dane dotyczące leczenia opierają się na opisach przypadków lub doświadczeniach pojedynczych ośrodków leczniczych. W leczeniu pacjentów z zespołem SAPHO próbuje się stosować leki stosowane u pacjentów z innymi seronegatywnymi spondyloartropatiami – niesteroidowe leki przeciwzapalne, leki modyfikujące przebieg choroby czy sterydoterapię. Niestety w większości przypadków takie leczenie nie odnosi skutku – całkowitą remisję osiąga jedynie ok 1/3 pacjentów.
 
Rodzaj badania: Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, równoległe badanie kliniczne u pacjentów z zespołem SAPHO
 
Populacja badana: Pacjenci obu płci, w wieku powyżej 18 roku życia, 60 pacjentów. Badanie będzie dotyczyło osób z udokumentowanym rozpoznaniem zespołu SAPHO (wg zmodyfikowanych kryteriów Kahn’a z 2003 r.).
 
Interwencja: Pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z 2 grup: grupy badanej lub grupy odniesienia. W pierwszej fazie badania trwającej 12 tygodni, pacjenci z grupy badanej otrzymają etanercept, natomiast pacjenci z grupy odniesienia otrzymają placebo. W obu grupach leczenie będzie dodatkiem do standardowej, dotychczas otrzymywanej terapii. W drugiej fazie badania (od 13 do 48 tygodnia) wszyscy pacjenci z obu grup otrzymają etanercept.
 
Całkowity czas trwania badania wyniesie do 78 tygodni – do 6 tygodni badań przesiewowych, 48 tygodni leczenia i 24 tygodnie przedłużonej obserwacji.
 
Wyniki: Pierwszorzędowym wynikiem będzie poprawa w zakresie aktywności choroby w ocenie pacjenta tzn. spadek ogólnej aktywności choroby w ocenie pacjenta w skali VAS o minimum 50% po 12 tygodniach oraz spadek bólu w ocenie pacjenta w skali VAS o minimum 50% po 12 tygodniach.
 
„Projekt finansowany/ współfinansowany przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2022/ABM/01/00003/P/02”